當地時間 11 月 3 日，美國生物技術企業聯合治療公司（ United Therapeutics ）公告稱，該公司在紐約大學朗格尼醫學中心（NYU Langone Health）完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗手術，標志著這一手術的規模化臨床試驗正式啟動。
該試驗團隊由紐約大學朗格尼移植研究所所長羅伯特蒙哥馬利（Robert Montgomery）博士領導。蒙哥馬利稱，他的醫院還有其他患者有意參加這項小型試驗，該試驗最初將招募 6 名患者。第一批受試者術后至少 12 周后，獨立數據監察委員會將審查安全性和有效性數據，以決定研究是否應進入下一批受試者。如果一切順利，隨著更多移植中心的加入，試驗規模可能會擴大到 50 人。
基因編輯豬腎移植到人體并非醫學的全新領域，目前，全球范圍內公開報道的手術案例至少有 9 例。為何這次與眾不同？
此前的案例是醫療團隊在 " 同情用藥 " 規則下為病情極其危重、無其他治療選擇的患者采取的緊急治療方案，屬于實驗性療法，手術需要由相關部門（如 FDA）特批。這類零散的個案為醫學研究積累了寶貴的經驗。
此次由 FDA 正式批準的注冊臨床試驗啟動意味著，該臨床試驗可以納入身體狀況相對穩定的患者（如經朗格尼醫學中心篩選的 55-70 歲終末期腎病患者），這能幫助研究人員擺脫 " 同情使用 " 的個案模式、了解豬腎在更廣泛人群中的表現，既是技術成熟的信號，也標志著相關研究進入了更系統、規模更大的新階段，即基因編輯豬腎移植技術正處在從個別案例向規模化臨床試驗過渡的關鍵時期。
據悉，另一家美國公司 eGenesis 也準備在未來幾個月內啟動其豬腎臨床試驗。按照該公司此前計劃，將在今年內開展獲批后的第一例臨床試驗，并在未來兩年半內完成 33 例試驗。
豬腎臨床試驗啟動為全球逾百萬等待腎源的患者帶來了新的希望，但這類手術尚處于應用初期，如何克服免疫排斥反應，延長移植器官的長期存活時間，仍是科研人員面臨的最大挑戰。
截至今年 11 月初，至少有 2 例（中國的 1 例和美國的 1 例）接受基因編輯豬腎移植手術的患者仍存活。
其中，中國空軍軍醫大學西京醫院于 2025 年 3 月 6 日完成了亞洲首例基因編輯豬腎移植手術。據人民網 11 月 2 日最新報道，這位終末期腎病患者情況良好，移植的豬腎已穩定工作超過 240 天，并且仍在正常發揮功能。這使得該病例成為目前全球仍在存活的病例之一，并且有望沖擊新的全球最長存活紀錄。
異種移植是指將動物的器官移植到人體中，目前處于實驗階段，旨在解決人類器官捐獻短缺的問題。作為供體的動物需要經過多處基因編輯以避免被人體免疫系統排斥，此外還要避免器官長得過大或引發血栓。
對豬的細胞進行基因編輯已是一項相對成熟的技術，并且豬的繁殖能力較強，易于規模飼養，這些使豬成為目前技術條件下異種移植供體的最佳選擇。
總的來看，學界已接連完成了豬心、豬腎、豬肝的活體移植，相關工作集中在美國和中國完成。根據《麻省理工科技評論》此前報道，更多團隊或已準備就緒，美國約翰斯霍普金斯大學和紐約大學計劃在 2025 年正式開啟異種大器官移植的臨床試驗。
異種器官移植領域的研究進展或有助于所有器官類型的短缺問題。
不過，雖然連續多例試驗都給出了積極的結果，但經過基因編輯的豬器官能否長時間在人體中運作仍是未解之謎，而是否批準展開試驗本身就是一個棘手的監管難題。
